IX. faktor készítmények beszerzése

Description du marché

Veleszületett vérzékenység kezelésére szolgáló IX. faktor készítmények (ATC kód: B02BD04) beszerzése keretmegállapodás (továbbiakban: KM) megkötésére irányuló gyorsított tárgyalásos eljárás keretében. Ezen belül az 1. rész tárgya: Rekombináns technológiával, humán sejtvonalon előállított, elnyújtott felezési-idejű IX. faktor koncentrátum, Fc fúziós fehérje (ATC kód: B02BD04) Kiírt mennyiség: 2 400 000 NE Kötelező rabatt: 800 000 NE Jelen eljárás keretében beszerezendő készítmények a B hemofiliások kezelésére szolgáló hosszított hatású rekombináns IX. faktorok mind a gyermekek, mind a felnőttek számára. Jelenleg két készítmény érhető el a B hemofiliások számára az Octanine (plazma alapú IX. faktor koncentrátum), és az Alprolix (fejlett rekombináns technológiával, humán sejtvonalon előállított, hosszított IX. faktor koncentrátum). Jelen eljárás keretében az ajánlatkérő keretmegállapodást kíván kötni a jelenleg TB támogatásba befogadott 3 hosszított hatású készítményre annak érdekében, hogy a gyerekek mellett a felnőttek számára is elérhető lehessen a hosszított hatású, fejlettebb készítmény hasonlóan az A hemofiliásokhoz. A közbeszerzési eljárásokban megjelenő egyes terméksorokon szereplő készítmények a Haemofilia „B” (IX. faktor hiány) kezelésére szolgáló rekombináns gyógyszerek. A rekombináns készítmények generációkba sorolhatók, annak alapján, hogy a sejttenyészet során milyen mértékben alkalmaztak humán, illetve állati sejtvonalat. Az egyes generációk felfele helyettesíthetőek, lefelé azonban semmilyen árkülönbség esetén nem lehet váltás. A IX. faktor gén mutációk heterogén genetikai eltérései a csökkent faktortermelődéssel vagy diszfunkcionális faktorképződéssel jelentősen eltérő manifesztációját okozzák az egyes betegekben. A beszerzés tárgya szerint kezelt felnőtt betegek esetében súlyos hemofiliáról beszélhetünk, így a kezelések tervezése során figyelemmel kell lenni arra, hogy a súlyos haemofiliások faktoraktivitása kevesebb, mint 1%, és a rendszeres ízületi és izomközti vérzések következtében adekvát profilaxis nélkül hosszútávon kialakul a jellemző mozgáskorlátozottság a nagyízületek haemofiliás arthropathiájával, tengelyeltérésekkel, perifériás neuropathiával és izomatrófiával. Így ezen betegek részére a beszerzett készítményeket profilaktikus adagolási rend szerint kell alkalmazni. A profilaktikus adagolás mennyiségét meghatározza az egyes készítmények adott betegen mért aktivitása, mely készítményenként eltérő. Külön ki kell emelni az inhibitor képződés veszélyét, ami a haemofilia kezelésére szolgáló biológiai készítmény beadására adott rendellenes autoimmun válasz. Az inhibitor képződés előre nem kiszámítható, főleg egyébként Haemofilia A-ban jellemző, de nem zárható ki a IX. faktor hiányos betegek esetében sem. Ennek következtében a szükséges gyógyszerek előre nem látható okok miatti megoszlása módosulhat. A fentieken túl szem előtt kell tartani azt is, hogy a betegek nem egyformán reagálnak a készítményekre, sőt, egy adott betegnél a vérzések típusától, lefolyásától függően is változhat a hatékonyság. Ebben az esetben, vagyis az egyik hatástalansága esetén indokolt váltani a másik készítményre. A súlyos hemofíliás betegeknél kialakuló bevérzések száma és súlyossága is igen változatos mennyiségű készítményt igényelhet, esetlegesen készítményváltást is szükségessé tehet a profilaxison lévő betegeknél. A fejlett rekombináns faktorkészítményeket a mai hazai szakmai gyakorlat, az érvényes hemofilia irányelv és a finanszírozási szempontok figyelembevételével profilaktikus kezelés keretében tesszük hozzáférhetővé a betegek számára gyerekek esetében és azon szakmailag indokolt esetekben, amikor a plazma alapú készítményen lévő beteg esetében bevérzések tapasztalhatóak, melyek a dózisemeléssel sem szüntethetők meg, illetve csökkenthetőek. Ezen készítményekre történő átállításhoz a kezelőorvos által beadott kérelem mentén van lehetőség az orvosszakmai indokok részletes ismertetése és a farmakokinetikai vizsgálatok megküldését követően. Az ellátási igény módosulását jelentik különösen a műtétek, balesetek, és az inhibitor-képződés, melyek minden esetben kivétel nélkül nagyobb mennyiségű faktorpótlást igényelnek, vagy pedig az eddigi készítményről más készítményre történő gyógyszerváltást, ami a szükséges gyógyszerek előre nem látható okok miatti megoszlásának módosulását is maga után vonhatja. Ezen váltások, vagy magasabb dózisú ellátás kizárólag az előre lefektetett, szigorú szakmai szabályok mentén történhetnek. A felhasznált gyógyszerkör végleges összetétele részben az ártól, részben a készítmények sajátosságaitól függ. Önmagában az ár nem meghatározható, a kezelési és immun-genetikai mátrix miatt egyes termékek/termékkör esetében a szakmai szempontok tárgyalás nélkül nem érvényesíthetők.

Pouvoir adjudicateur